希少疾患・ポンぺ病治療薬開発の鍵となる化合物の創製に成功

　富山大学 附属病院薬剤部 加藤敦 教授、工学部生体機能性分子工学 豊岡尚樹 教授、岡田卓哉 助教および北里大学 薬学部の田中信忠教授らの研究グループは、国指定難病であるリソソーム病の一種であるポンぺ病治療薬開発の鍵となる極めて有望な化合物の創製に成功しました。本研究では、ポンペ病の原因酵素に対し親和性を示すイミノ糖の窒素原子に化学修飾を施すことで、活性中心近傍の脂溶性ポケットに対して強固な相互作用を新たに形成できること、さらにその親和性が劇的に向上することを明らかにしました。
　本研究成果は、多様な変異を持ち治療が難しいとされてきたポンペ病に対して、より汎用性の高く実用的な候補化合物の創製に繋がるものと期待されます。
　本研究成果は、令和５年（2023年）６月14日（水）に医薬品化学分野の権威ある米国化学会誌「Journal of Medicinal Chemistry」にオンライン掲載されました。

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